Γονιδιακή θεραπεία σε άτομα με Β’ Θαλασσαιμία : συστηματική ανασκόπηση βιβλιογραφίας
Date Issued
May 2021
Author(s)
Advisor
Abstract
Η Γονιδιακή θεραπεία είναι μια νέα υποσχόμενη μέθοδος αντιμετώπισης της Β’ Θαλασσαιμίας. Η παρούσα μελέτη αφορά θαλασσαιμικά άτομα ηλικίας 1,5 μέχρι 64 ετών με εξαρτώμενη μετάγγιση αίματος και που είναι φορείς διαφόρων γονότυπων β’ θαλασσαιμίας. Το ερευνητικό ενδιαφέρον των περισσότερων μελετών μέχρι σήμερα εστιάζεται κυρίως στην εκτίμηση του βαθμού αποτελεσματικότητας της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με Β’ Θαλασσαιμία.
Σκοπός: Η παρούσα συστηματική ανασκόπηση βιβλιογραφίας εστιάζεται στη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με Β’ Θαλασσαιμία.
Υλικό και Μέθοδος: Η αναζήτηση της σχετικής βιβλιογραφίας ήταν σύνθετη και έγινε στις βάσεις δεδομένων: PubMed, CINAHL PLUS, BioMed Central και Web of Science με τη χρήση λέξεων κλειδιά: «Beta Thalassemia» AND «Gene Therapy». Η παρούσα ανασκόπηση επικεντρώθηκε σε σύγχρονες ερευνητικές μελέτες στην αγγλική γλώσσα με χρονικό περιορισμό δημοσίευσης μεταξύ των ετών 2015-2021. Μετά από μακρά έρευνα εντοπίστηκαν και αναλύθηκαν 3 συνολικά κλινικές μελέτες κατά την περίοδο 2018-2020 που πληρούσαν τα προκαθορισμένα κριτήρια.
Αποτελέσματα: Όλες οι μελέτες που συμπεριελήφθησαν στην παρούσα πτυχιακή εργασία ήταν ποσοτικές και τα εργαλεία που χρησιμοποιήθηκαν ήταν ερωτηματολόγια καθώς και συγκεκριμένα κριτήρια επιλογής των ατόμων με β’ θαλασσαιμία. Μέσα από τη μελέτη της σχετικής βιβλιογραφίας διαπιστώθηκε ότι η αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας υπόσχεται την σταθεροποίηση των επίπεδων αιμοσφαιρίνης στον ανθρώπινο οργανισμό και τη μείωση των μεταγγίσεων αίματος. Επίσης δίνει την ελπίδα στους πάσχοντες με Β’ θαλασσαιμία να επιτύχουν το ακατόρθωτο, την ανεξαρτησία τους δηλαδή από τις μεταγγίσεις αίματος. Ωστόσο, φανερωθήκαν αρκετές ανεπιθύμητες παρενέργειες στον οργανισμό κάποιων ατόμων μετά τη χορήγηση της Γονιδιακής Θεραπείας.
Συμπεράσματα: Τα θεραπευτικά αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με Β’ Θαλασσαιμία είναι ελπιδοφόρα και αρκετά αποτελεσματικά. Ωστόσο, η παρούσα θεραπεία είναι καινοτόμα και αρκετά πρόσφατη άρα αναμένεται περαιτέρω διερεύνηση και αξιολόγηση των αποτελεσμάτων της.
Σκοπός: Η παρούσα συστηματική ανασκόπηση βιβλιογραφίας εστιάζεται στη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με Β’ Θαλασσαιμία.
Υλικό και Μέθοδος: Η αναζήτηση της σχετικής βιβλιογραφίας ήταν σύνθετη και έγινε στις βάσεις δεδομένων: PubMed, CINAHL PLUS, BioMed Central και Web of Science με τη χρήση λέξεων κλειδιά: «Beta Thalassemia» AND «Gene Therapy». Η παρούσα ανασκόπηση επικεντρώθηκε σε σύγχρονες ερευνητικές μελέτες στην αγγλική γλώσσα με χρονικό περιορισμό δημοσίευσης μεταξύ των ετών 2015-2021. Μετά από μακρά έρευνα εντοπίστηκαν και αναλύθηκαν 3 συνολικά κλινικές μελέτες κατά την περίοδο 2018-2020 που πληρούσαν τα προκαθορισμένα κριτήρια.
Αποτελέσματα: Όλες οι μελέτες που συμπεριελήφθησαν στην παρούσα πτυχιακή εργασία ήταν ποσοτικές και τα εργαλεία που χρησιμοποιήθηκαν ήταν ερωτηματολόγια καθώς και συγκεκριμένα κριτήρια επιλογής των ατόμων με β’ θαλασσαιμία. Μέσα από τη μελέτη της σχετικής βιβλιογραφίας διαπιστώθηκε ότι η αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας υπόσχεται την σταθεροποίηση των επίπεδων αιμοσφαιρίνης στον ανθρώπινο οργανισμό και τη μείωση των μεταγγίσεων αίματος. Επίσης δίνει την ελπίδα στους πάσχοντες με Β’ θαλασσαιμία να επιτύχουν το ακατόρθωτο, την ανεξαρτησία τους δηλαδή από τις μεταγγίσεις αίματος. Ωστόσο, φανερωθήκαν αρκετές ανεπιθύμητες παρενέργειες στον οργανισμό κάποιων ατόμων μετά τη χορήγηση της Γονιδιακής Θεραπείας.
Συμπεράσματα: Τα θεραπευτικά αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με Β’ Θαλασσαιμία είναι ελπιδοφόρα και αρκετά αποτελεσματικά. Ωστόσο, η παρούσα θεραπεία είναι καινοτόμα και αρκετά πρόσφατη άρα αναμένεται περαιτέρω διερεύνηση και αξιολόγηση των αποτελεσμάτων της.
File(s)![Thumbnail Image]()
Name
ΖΗΝΑ ΑΘΗΝΟΥ - ABSTRACT.pdf
Size
380.34 KB
Format
Adobe PDF
Checksum (MD5)
9eddbf0784e7d701e16b799528214cf8